写于 2017-08-05 07:04:17| 亚洲城ca88手机版官网| 市场

Imagine遗传病研究所安装在巴黎尼克尔医院的校园内,将自己定义为一个巨大的“试管”

在这里,患者,医生和研究人员每天开会

同样的痴迷:孤儿疾病

在Imagine到达不到一年的时间,美国人Alexion是药物“孤儿”的先驱者之一

通过伦纳德·贝尔,在康涅狄格州耶鲁大学的科学家创立于1992年,“生物技术”是的Soliris的发明者,为PNH患者治疗表示

这种导致严重贫血的非常罕见的疾病与无法纠正的基因突变有关

Alexion的分子可显着减轻症状,减少输血需求

它必须终身使用

很少有人受到这种疾病的影响:欧洲约有8,000人,美国有3,000人

然而,Soliris是世界上最畅销的药物之一,2014年的销售额为22亿美元(19亿欧元)

甚至可能达到5.4如果仍在开发中的其他迹象得到批准,2020年将达到10亿

这笔资金的一部分已经用于开发有希望的分子,以治疗其他孤儿疾病,如低磷酸盐血症,导致骨骼和牙齿矿化不足

十年来,对罕见疾病的研究 - 已经确定了大约8,000种 - 取得了巨大进步:生物技术领先一步,大型制药公司也纷纷效仿

该疗法已经启动,彻底改变了之前被谴责的患者的生活

它们的价格与其有效性相当:每位患者每年高达40万美元

新埃尔多拉多实验室,......